Zolgensma ist ein neuartiges Medikament, das in der Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) eingesetzt wird. Diese seltene genetische Erkrankung betrifft vor allem Kinder und führt zu einer fortschreitenden Schwächung der Muskulatur. Die Entdeckung und Entwicklung von Zolgensma hat die Behandlungsmöglichkeiten für diese Patienten revolutioniert. Es handelt sich um eine Gentherapie, die darauf abzielt, die zugrunde liegende genetische Ursache der Erkrankung zu beheben, anstatt nur die Symptome zu behandeln. Die Wirkung von Zolgensma basiert auf dem Prinzip, dass ein funktionelles Gen in die Zellen eingeführt wird, um das defekte Gen zu ersetzen. Diese innovative Therapie hat das Potenzial, die Lebensqualität der Betroffenen erheblich zu verbessern und in vielen Fällen sogar das…